干细胞疗法或为帕金森病带来功能性治愈新希望

一种对于帕金森病患者而言的希望已然降临，干细胞疗法正从实验场所迈向临床应用领域，这极有可能是在未来切实能够遏制病情进展、甚至达成治愈目标的关键突破性进展。虽说在过去近30年里，此种病症所带来的疾病负担呈现出快速攀升态势，然而传统的药物治疗手段以及手术方式都仅仅只能对症状起到暂时的控制作用。

干细胞为何能成为突破口

被称作帕金森病根源的，乃是位于中脑黑质区域的多巴胺能神经元持续不断地走向死亡衰败。一旦这些神经元的损失数量超过半数，此病患者便会涌现出手抖症状、肢体变得僵硬以及走路姿态不稳这类经典典型症状。传统药物当中的左旋多巴在发病早期发挥的效果表现尚佳突出不错，然而随着神经元组成数量日益变得稀少减少，该药物所产生的药效渐渐逐步渐渐随之交差变差无法达到之前程度，并且还居然会出现产生副作用不良反应。

有一种办法，是由科学家所想到的，它显得颇为直接：鉴于神经元已然死亡，故而要补充新的进去。干细胞刚好具备这样的能力，它能够持续不断地自我更新，并且还能够依据所需分化成为多巴胺能神经元。将这些处于健康状态的神经元移植到患者的脑内，使其持续产生多巴胺，从理论层面来讲就能对问题予以根本解决。

早期胎儿细胞移植的探索

实际上，干细胞用于治疗帕金森病并非全新的理念，早在二十世纪八十年代的时候、 瑞典的科学家就着手尝试将那些流产胎儿脑组织当中的多巴胺能神经元给移交给患者。紧接着欧美各国也相继展开相关研究，的确有一部分患者的生活质量已然获得明了显的提高。

可是此途径难以长远前行。于胚胎脑组织进行取样，其来源极为受限，需多个胎儿组织方可医治一名患者。更为关键的是伦理方面的争议极大，在社会上的接受程度很低。因而科学家有必要探寻更为可靠、更具可持续性的细胞来源。

天然干细胞的两大来源

将人类胚胎中首次被美国学者分离出的那种细胞，也就是胚胎干细胞，当作第一个方向。之后，美国和瑞士两国开发出一项技术，这项技术能够使细胞分化成多巴胺能祖细胞。到了2021年，美国药监局批准了与之相关的临床试验，试验结果表明，无论是安全性还是有效性，表现得都相当不错。

但胚胎干细胞同样面临伦理方面的问题，并且作为外来细胞会引发免疫排斥情况，由于此患者移植之后常常需要运用1到2年的大剂量免疫抑制药物，这本身就会带来新的健康方面风险，而间充质干细胞源自骨髓或者脂肪，具备安全可行的特性然而缺乏标准化方案，其质量数量在保证方面都存在困难。

人工诱导干细胞的新突破

依靠人工诱导而产生的多能干细胞，也就是所谓的iPSCs，彻底令相应局面发生了全然改变，科学家达成重新编码后，将成人的体细胞转变为干细胞状态，其功能跟胚胎干细胞存在相似之处，来源能够是病人自身，也能够是健康个体。

近年来，多个国家对iPSCs的临床研究予以批准，美国已着手利用患者自身的皮肤成纤维细胞来生成多巴胺神经元前体细胞，以此用于治疗中重度帕金森病患者，此方法巧妙绕开了伦理争议，自体移植亦不存在免疫排斥问题。

中国方案的无创与自体移植

在国内，历经近30年的研究历程，于给药方式以及细胞来源等方面均实现了突破。国外进行神经干细胞移植时，大多采用脑内定向注射这种方式，或者采用腰椎穿刺这种方式，而这两种方式全都是有创操作方式。中国科学家成功开发出经鼻给药的全新方法，此方法操作起来简便且无创，并且还能够进行重复移植。

论自体移植领域，宣武医院、瑞金医院、东方医院皆跻身前列，宣武医院将患者的外周血单个核细胞径直重编程为诱导神经干细胞，待其分化成多巴胺能神经元后再次精准移植回脑内，此举措既化解了细胞来源难题，又规避了免疫排斥现象。

外泌体的新方向与未来挑战

几乎所有组织都能产生的细胞分泌的小囊泡——外泌体，是干细胞治疗的升级方向，它相比干细胞天然低免疫原性、不会成瘤、能透过血脑屏障，可直接作用于中枢神经系统，降解异常蛋白、抗炎、保护神经。

工程化外泌体可被改造成为靶向药物载体，以此促进神经修复。笔者所在团队在基于外泌体治疗早期阿尔茨海默病的基础之上，已然开启了对于干细胞来源外泌体治疗帕金森病的研究。当然了，干细胞替代疗法依旧面临着伦理争议、成本高昂以及给药方式优化等诸多问题，距离真正实现普及而言还有一段不短的路程要走。

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