干细胞疗法验证安全性，帕金森病功能性治愈或有新希望

新的希望对于帕金森病患者而言：干细胞疗法实则安全且有效这样子真实乎？两项最新的临床试验给出了开头的答案，只不过别太早开心于此。

七年等待迎来突破

全球范围内，超过1000万人正遭受帕金森病的困扰，其中中国患者数量已超300万，这一病症会致使患者手脚颤抖，导致行动变得迟缓，最终使得患者丧失自理能力，当下左旋多巴等药物仅能对症状起到缓解作用，然而几年之后便会出现严重的副作用。

2月10日，《自然》杂志表明了两项干细胞治疗帕金森病的临床试验结果，这两项试验结果分别出自来自日本和美国的研究团队。这是首次针对不同来源的干细胞开展人体试验，并且都证实了这种新疗法在安全性方面通过了检验。

未发现严重副作用，日本团队跟踪患者达24个月，美国团队跟踪患者为18个月。对患者而言，这意味着细胞替代疗法在等待了七年之后，终于跨出了最为关键的第一步。

日本诱导多能干细胞疗法

被日本京都大学团队招募而来的7名50至69岁的帕金森病患者，以自身皮肤细胞被改造成诱导多能干细胞，进而培育成多巴胺能前体细胞，最终移植回患者自己的大脑！

该项Ⅰ/Ⅱ期试验，其持续时长为24个月，期间未曾有严重副作用的报告，所移植的细胞既未出现过度生长的情况，也没有形成肿瘤。更为值得欣喜的一点是，在所继续参与试验的6位患者之中，其中有4位患者在未服用药物的时候，其运动症状便已然出现了减轻的状况，另外有5位患者在服药的期间，其症状同样也有了一定程度的改善。

有研究人员宣称，被移植的细胞实实在在于大脑当中生成了多巴胺，而这乃是帕金森病治疗的关键所在。对此，日本厚生劳动省已批准该项技术迈入下一阶段的临床试验。

美国胚胎干细胞疗法

团队来自美国纪念斯隆 - 凯特琳癌症中心，他们走了别的一条路，使用了由人胚胎干细胞培育的多巴胺能前体细胞产品，将其移植到了12名患者大脑壳核，这些患者年龄中位数是67岁。

低剂量每侧90万细胞的情况，有5名患者接受，高剂量每侧270万细胞的情况，有7名患者接受，在18个月的跟踪期当中，这些细胞产品普遍都耐受得良好，并没有出现跟疗法相关的严重副作用，也没有运动障碍的相关迹象。

更让人感到鼓舞的是，在低剂量组以及高剂量组当中，都见到了各具各异程度的运动功能呈现出改善的状况。这所显示出来的是，哪怕是那些相对较低剂量的细胞进行移植，也能够给患者给予带来切实有着实际意义上的好处效益，从而为后续对于治疗方案开展优化的行为举措，提供了具备宝贵价值的数据信息。

两种细胞来源各有优势

源自患者自身的人诱导多能干细胞，从理论层面来讲不存在免疫排斥方面的问题，然而其制备的周期比较长，而且成本颇为高昂，那日本的团队针对患者细胞开展重编程、分化操作，随后再移植回去，是需要耗用几个月时间的。

可提前制备人胚胎干细胞，将其冻存起来，以便随时能够使用，如此避免了等待周期。然而胚胎干细胞牵扯伦理纷争，并且源于他人的细胞存在可能性的免疫排斥隐患，所以患者得服用免疫抑制剂。

俩种技术路线于临床试验里皆证实安全，这为帕金森病病患供给了更多择选。往后医生能够依照患者具体情形，引荐最为适配之人，细胞来源。

临床试验设计差异明显

日本团队的采用的是开放标签试验，所有患者都清楚自己接受了治疗，这样的做法可能会引发安慰剂效应 ，美国团队采用的是更为严谨的双盲设计，评估者并不知晓患者分组的情况，两项研究在试验设计方面各自具备特点。

移植细胞数量同样存在着差异，日本团队针对每一位患者的具体状况定制细胞数量，美国团队却是严谨依照低剂量以及高剂量进行分组，这为后续的研究提供了剂量效应方面的参考信息。

手术方式并非相同 ，日本团队采用方式为双侧大脑进行同时移植 ，美国团队所采用的方式主要是分期开展双侧壳核移植 ，两种手术方式均证实了具备安全性 ，为未来标准化手术方案奠定了基础。

距离临床应用还有多远

两项试验主要目标在于验证安全性，有效性评估不过是项次要指标，就因为样本量小且没设置安慰剂对照组，尽管两项研究结果挺令人振奋，可专家给出提醒称这仅仅是第一步。

对于疗效的验证，研究团队一致声称，还需要规模更为庞大持续时间更久的临床试验才行。就目前所呈现的数据而言呈现出这样的态势，这种细胞疗法有着一种可能性那就是在5年到10年之后能够进入临床应用的范畴。

成本同样是个大问题，诱导多能干细胞个性化制备的费用高昂，胚胎干细胞规模化生产也需巨额投入，怎样去降低成本、提升可及性，这是未来必定要解决的难题。

倘若这项技术成熟之后定价合乎情理，你是否会乐意去尝试干细胞治疗帕金森病呢，你觉得，欢迎于评论区去分享见解，点赞以使更多人瞧见这个医学进步的消息！